基因编辑药物

基因编辑（gene editing）, 是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。目前主要基础研究和临床试验上开展的，是以CRISPR/Cas9，单剪辑编辑（base editing, ABE/CBE), 先导编辑（prime editing）技术为主要方式的基因编辑手段。目前基因编辑已经在治疗地中海贫血症，杜氏肌营养不良等遗传疾病上展开临床试验。

我们公司计划针对高血脂症为代表的代谢性疾病和各种遗传疾病，开发基因编辑的药物。

PCSK9是治疗高血脂症的重要基因靶点。目前临床上主要应用的是针对这个蛋白的抗体药物与siRNA抑制分子药物。

我们公司将针对PCSK9开发RNA编辑的基因治疗药物开发。